นักวิจัยใช้ CRISPR เพื่อแก้ไขเอ็มบริโอของมนุษย์ที่ไม่สามารถมีชีวิตได้
เทคโนโลยีการแก้ไขยีนที่ปฏิวัติวงการกลายเป็นหัวข้อข่าวในปีนี้มากพอๆ กับประเด็นด้านจริยธรรมและสังคมที่มันหยิบยกขึ้นมา เช่นเดียวกับความสำเร็จทางวิทยาศาสตร์ที่เปิดใช้งาน
CRISPR (ออกเสียงคมชัดกว่า) ปะทุขึ้นในฉากวิทยาศาสตร์ในปี 2555 เมื่อนักวิจัยเปลี่ยนสิ่งที่เคยถูกระบุว่าเป็นระบบภูมิคุ้มกันขั้นพื้นฐานในแบคทีเรียให้กลายเป็นเครื่องมือที่ทรงพลังที่สุดในชีววิทยาระดับโมเลกุล ประกอบด้วย RNA และเอ็นไซม์ที่แยกส่วนของไวรัสที่บุกรุกเข้ามา CRISPR ช่วยให้นักวิจัยสามารถแก้ไขยีนเกือบทั้งหมดในสิ่งมีชีวิตได้อย่างแม่นยำและมีประสิทธิภาพมากกว่าวิธีการแบบเก่า
หลายคนหวังว่า แพทย์จะหาวิธีใช้ตัวแก้ไขยีนในเร็วๆ นี้เพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทำให้เกิดโรคทางพันธุกรรม ซึ่งเป็นประโยชน์สำหรับการบำบัดด้วยยีน แต่ศักยภาพนั้นยังมาพร้อมกับความกังวลอย่างมากเกี่ยวกับความเป็นไปได้ของการแก้ไขเจิร์มไลน์ของมนุษย์ เช่น การเปลี่ยนแปลงไข่ สเปิร์ม เอ็มบริโอ หรือเนื้อเยื่ออื่นๆ ในลักษณะที่การเปลี่ยนแปลงสามารถสืบทอดได้ ( SN: 5/30/15, p. 16 ) ความกังวลเหล่านั้นมาถึงระดับแนวหน้าในเดือนเมษายน เมื่อนักวิจัยในประเทศจีนประกาศว่าพวกเขาได้พยายามใช้ระบบเพื่อแก้ไขเอ็มบริโอของมนุษย์ที่ไม่สามารถมีชีวิตได้ ( SN Online: 4/23/15). การทดลองประสบความสำเร็จเพียงบางส่วน แต่ทีมงานสรุปว่ายังมีอุปสรรคที่ต้องเอาชนะก่อนที่ CRISPR จะปลอดภัยสำหรับการใช้งานทางคลินิก การตีพิมพ์บทความนี้สร้างความสยดสยองให้กับหลาย ๆ คนในพื้นที่ซึ่งเรียกร้องให้มีการระงับการแก้ไขเจิร์มไลน์ของมนุษย์ สาธารณชนในวงกว้างเริ่มคิดอีกครั้งเกี่ยวกับเด็กดีไซเนอร์และกัตตาคาในโลกแห่งความเป็นจริง
ในช่วงต้นเดือนธันวาคม การประชุมสุดยอดผู้เชี่ยวชาญระดับนานาชาติที่จัดโดย US National Academies of Sciences and Medicine, Chinese Academy of Sciences และ Royal Society ของสหราชอาณาจักร ได้มีการแฮ็กผ่านประเด็นทางวิทยาศาสตร์ จริยธรรม และธรรมาภิบาลที่เกี่ยวข้องกับการแก้ไขยีนมนุษย์ “เราใกล้จะถึงความก้าวหน้าทางเทคโนโลยีที่สามารถเปลี่ยนแปลงอนาคตของมนุษยชาติ และเราไม่ควรคิดค่าใช้จ่ายล่วงหน้าอย่างสุ่มสี่สุ่มห้า” ตัวแทนของสหรัฐฯ บิล ฟอสเตอร์ สมาชิกคณะกรรมการสภาวิทยาศาสตร์ อวกาศ และเทคโนโลยี กล่าว
CRISPR เป็นการปรับปรุงครั้งสำคัญเหนือระบบการแก้ไขยีนแบบก่อนๆ เพราะไม่ต้องการให้นักวิจัยปรับแต่งโปรตีนสำหรับการตัด DNA ทุกครั้ง นักวิจัยได้ออกแบบ RNA ที่ผูกมัดกับยีนที่จะแก้ไข RNA จะนำเอ็นไซม์ที่เรียกว่า Cas9 ไปยังยีน โดยที่เอ็นไซม์จะตัดดีเอ็นเอ ระบบแก้ไขหรือที่รู้จักกันอย่างเป็นทางการว่า CRISPR/Cas9 สามารถปิดใช้งานหรือซ่อมแซมยีนหรือวางยีนใหม่ในตำแหน่งที่ระบุได้ทั้งนี้ขึ้นอยู่กับเป้าหมาย นักวิจัยสามารถสร้างระบบ CRISPR ที่ใช้งานได้ในเวลาไม่กี่วัน เมื่อเทียบกับสัปดาห์หรือเดือนสำหรับระบบอื่นๆ มาร์ก ออสบอร์น นักพันธุศาสตร์ระดับโมเลกุลจากโรงเรียนแพทย์มหาวิทยาลัยมินนิโซตาในมินนิอาโปลิสกล่าว
เทคโนโลยีนี้อธิบายครั้งแรกโดย Jennifer Doudna จาก University of California, Berkeley, Emmanuelle Charpentier จากสถาบัน Max Planck สำหรับชีววิทยาการติดเชื้อในเบอร์ลินและเพื่อนร่วมงาน แต่ Feng Zhang จาก Broad Institute of MIT และ Harvard ( SN: 10/3/15, p. 20 ) ได้รับสิทธิบัตรหลังจากส่งหลักฐานว่าเขาเป็นคนแรกที่คิดค้นโปรแกรมแก้ไขยีนโดยใช้ CRISPR ขณะนี้มหาวิทยาลัยของนักวิจัยกำลังพัวพันกับคดีว่าใครเป็นผู้คิดค้นเทคโนโลยีก่อน
เกือบจะในทันทีหลังจากที่เทคโนโลยีเปิดตัว
นักวิทยาศาสตร์ได้หันมาใช้ CRISPR ในการดัดแปลงพันธุกรรมสิ่งมีชีวิตในห้องทดลอง ซึ่งรวมถึงลิงแสมจำพวกลิง หนู ปลาม้าลาย แมลงวันผลไม้ ยีสต์ และพืชบางชนิด ในเดือนตุลาคม นักวิจัยรายงานว่ามีการบันทึกยีนส่วนใหญ่ที่ถูกแก้ไขในคราวเดียว ( SN: 11/14/15, p. 6 ) บันทึกนั้น – 62 ยีน – กำจัดไวรัสที่ฝังอยู่ใน DNA ของสุกรเพื่อทำให้อวัยวะของสุกรปลอดภัยสำหรับการปลูกถ่ายมนุษย์ นักวิจัยชาวจีนประกาศในเดือนเดียวกันว่าพวกเขาประสบความสำเร็จในการแก้ไขสุนัขด้วย CRISPR โดยผลิตบีเกิลเพศเมียที่มีการกลายพันธุ์ซึ่งส่งผลให้มีกล้ามเนื้อต้นขามากกว่าเพื่อนครอกที่ไม่ได้รับการตัดแต่ง ( SN: 11/28/15, p. 16 )
CRISPR ยังอยู่ในปากของนักวิทยาศาสตร์ นักสิ่งแวดล้อม และหน่วยงานกำกับดูแล เนื่องจากการใช้เทคโนโลยีที่เรียกว่าการขับยีน ซึ่งเป็นยีนที่ออกแบบทางวิศวกรรม ซึ่งออกแบบมาเพื่อทำลายกฎการถ่ายทอดทางพันธุกรรมโดยทั่วไปและส่งต่อไปยังลูกหลานของผู้ขนส่งเกือบทั้งหมด ( SN: 12/12/15) , หน้า 16 ). เป็นเวลากว่าทศวรรษแล้วที่นักวิทยาศาสตร์ได้พยายามสร้างการขับยีนอย่างมีประสิทธิภาพด้วยความหวังในการกำจัดโรคที่มียุงเป็นพาหะ เช่น มาลาเรีย และกำจัดประชากรของสายพันธุ์ที่รุกราน กระบวนการนั้นง่ายขึ้นมากด้วยการพัฒนา CRISPR
ในเดือนมีนาคม นักวิจัยรายงานว่าสร้างไดรฟ์ยีน CRISPR ในแมลงวันผลไม้ และในปลายเดือนพฤศจิกายนและต้นเดือนธันวาคม สองทีมรายงานการสร้างไดรฟ์ยีนที่สามารถช่วยกำจัดมาลาเรียได้ ยีนขับเคลื่อนตัวหนึ่งจะเปลี่ยนยุงให้กลายเป็นผู้แจกจ่ายวัคซีนให้กันและกัน ครั้งที่สอง ฆ่าเชื้อยุงตัวเมีย ( SN Online: 12/7/15 ) คำสัญญาที่ยิ่งใหญ่มาพร้อมกับการพัฒนาเหล่านี้ แต่ก็มีความกลัวว่าสิ่งมีชีวิตที่ดัดแปลงพันธุกรรมสามารถหลบหนีห้องแล็บและทำให้สัตว์ป่าติดเชื้อหรืออาจอาละวาดในรูปแบบอื่น การอภิปรายไม่ได้อยู่ใกล้ที่ใดก็ได้ พวกเขาเพิ่งจะเริ่ม
